Il premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale a Luigi Naldini

La Fondazione Louis-Jeantet assegna a Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon Insititute for Gene Therapy e professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele, il premio Louis-Jeantet 2019 per la sua pionieristica attività di ricerca, che ha portato la terapia genica dal contesto sperimentale alle prime applicazioni cliniche, grazie a cui sono già stati trattati pazienti con diverse malattie genetiche.

Da quando è stato indetto nel 1986 fino ad oggi, i Premi Louis-Jeantet sono stati attribuiti a 90 ricercatori di fama internazionale, di questi ben 12 sono hanno successivamente ricevuto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina, o il Premio Nobel per la chimica. Insieme a Luigi Naldini, il premio è andato anche a Botond Roska, uno dei direttori fondatori dell’Istituto di Oftalmologia Clinica e Molecolare a Basilea, per la scoperta dei principi basilari del processamento delle informazioni visive e lo sviluppo di strategie terapeutiche per il trattamento dei difetti della retina. La cerimonia di premiazione si terrà mercoledì 10 aprile 2019 a Ginevra.

Luigi Naldini si laurea in Medicina e Chirurgia all’Università di Torino, e consegue un dottorato di ricerca all’Università La Sapienza di Roma. Negli anni 90 è al Salk Institute a San Diego per un periodo di ricerca nei laboratori di Inder Verma e Didier Trono, dove inizia il lavoro di sviluppo dei vettori lenti virali derivati dal virus HIV per il trasferimento genico. Successivamente torna nel mondo accademico italiano, prima a Torino, poi a Milano, dove dal 2008 è direttore dell’SR-Tiget. Già presidente della Società europea di terapia genica e cellulare e membro di EMBO, l’Organizzazione Europea di Biologia Molecolare, negli anni ha ricevuto diversi riconoscimenti, tra cui l’Outstanding Achievement Award dalla Società americana di terapia genica e cellulare nel 2014 e dalla ESGCT nel 2015, il premio Jiemenz Diaz nel 2016 e il Van Beutler Award della Società americana di ematologia nel 2017.

I numerosi premi sottolineano come negli ultimi vent’anni Luigi Naldini sia stata una figura cardine nello sviluppo e nell’applicazione dei vettori lentivirali per il trasferimento genico. Questi, oltre a essere tra gli strumenti più utilizzati nel campo della ricerca biomedica, stanno mostrando sicurezza ed efficacia nei trial clinici per il trattamento di gravi malattie genetiche e per alcuni tipi di tumore. A oggi più di un centinaio di pazienti affetti da malattie come la leucodistrofia metacromatica, la sindrome Wiskott Aldrich e altre gravi immunodeficienze sono stati trattati con cellule ematopoietiche staminali modificate utilizzando dei vettori lentivirali per rimpiazzare il gene difettoso. Gran parte dei pazienti – che altrimenti avrebbero avuto poche speranze di sopravvivere – a seguito dei trattamenti sono oggi in buone condizioni e conducono un’esistenza normale o comunque significativamente migliore. Più recentemente questa strategia è stata estesa anche al trattamento della talassemia.

La ricerca sperimentale di Luigi Naldini continua a proporre nuove ed innovative soluzioni per migliorare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza della terapia genica, quale l’editing mirato di geni. Questi studi aprono la via alla correzione, anziché alla sostituzione dei geni, un approccio potenzialmente rivoluzionario in grado di espandere sostanzialmente gli obiettivi e la potenza della manipolazione genetica.

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